leucemia mieloide cronica, nuove prospettive nella terapia

Una metodologia che consente di misurare le cellule staminali leucemiche circolanti nel sangue periferico apre novità importanti nella terapia della leucemia mieloide cronica, tumore che in Italia colpisce circa 2 persone ogni 100.000, soprattutto sopra i 60 anni.
Con questa nuova tecnica è possibile intercettare la presenza di cellule staminali ‘madri’, responsabili dell’insorgenza della malattia, anche se temporaneamente inattive, con un semplice esame del sangue, senza che il paziente sia sottoposto ad indagini più invasive.
La metodologia è stata analizzata nello studio denominato FLOWERS, acronimo di Flow Cytometry Evaluation of Residual Leukemia Stem Cell in Chronic Myeloid Leukemia, realizzato dal gruppo di ricerca dell’Università di Siena coordinato dalla professoressa Monica Bocchia, e presentato in anteprima al 58° Congresso della Società Americana di Ematologia, che si è appena svolto a San Diego.
La leucemia mieloide cronica ha origine dalle cellule del midollo osseo, che non riuscendo a completare il processo di trasformazione che le porta a diventare adulte si accumulano in forma immatura nell’organismo. Il termine “cronica” indica che la malattia ha una progressione lenta nel tempo e può rimanere asintomatica anche per anni nella sua fase iniziale.
“Attualmente – spiega la professoressa Bocchia – questa forma di leucemia è ben controllata attraverso la somministrazione di farmaci di nuova generazione molto costosi durante l’intera vita del paziente. La misurazione delle cellule staminali leucemiche ‘madri’ potrebbe rivelarsi fondamentale per l’impostazione terapeutica, soprattutto nei soggetti che vengono trattati con questi farmaci, in cui è fondamentale stabilire quando il trattamento può essere sospeso, perché potenzialmente guariti. Ne conseguirebbero infatti importanti vantaggi per i pazienti, a cui non verrebbero somministrati farmaci in eccesso, e per la spesa in sanità pubblica, con risparmi considerevoli”.
La metodica tradizionale valuta attraverso analisi di biologia molecolare la presenza di proteine prodotte dal gene anomalo che caratterizza la malattia. Ma capita spesso che alla misurazione del valore 0 relativo a queste proteine non sia associata la completa guarigione.
“Nel 60% dei casi, dopo la sospensione dei farmaci, la malattia si ripresenta – spiega la professoressa Bocchia – perché l’analisi tradizionale si ferma al controllo della presenza di proteine prodotte dal gene difettoso, ma non valuta la presenza nel sangue delle cellule ‘madri’ che potrebbero essere solo temporaneamente inattive”.
Attraverso la citofluorimetria, tecnica utilizzata nello studio che permette di caratterizzare la cellula nella sua interezza, è stato possibile individuare nei pazienti le cellule staminali circolanti, fondamentali per la misurazione della malattia residua.
Lo studio ha preso in considerazione campioni di circa 200 pazienti in cura a Siena o provenienti da altri centri ematologici italiani. Sulla scia dei risultati ottenuti partirà a breve uno studio prospettico che vedrà la partecipazione di numerosi centri ematologici europei su pazienti che hanno già sospeso il farmaco e su nuovi pazienti. Questi verranno seguiti affiancando il metodo standard di analisi biologica molecolare alla nuova metodica di misurazione delle staminali, per monitorare l’andamento della malattia e raccogliere ulteriori indicatori.
Il gruppo di ricerca della professoressa Bocchia, formato da 12 medici, 4 biologi e 2 tecnici di laboratorio, ha una lunga esperienza di studio nella caratterizzazione immunofenotipica delle cellule leucemiche. “E’ stato l’elevato livello di expertise raggiunto dal nostro gruppo su questa metodica a suggerirci la possibilità di applicarla anche a questo tipo di studio”, aggiunge la professoressa. “Presso l’Unità di Ematologia dove operiamo – prosegue – l’attività di ricerca e di laboratorio si affianca quotidianamente a quella clinica: i medici seguono molti studi sperimentali con farmaci innovativi che ci vengono affidati da varie aziende farmaceutiche internazionali e i biologi, accanto all’attività diagnostica, pianificano e conducono insieme ai medici anche attività di ricerca di laboratorio. Questo ci ha permesso di studiare in modo molto approfondito la cellula del sangue e il meccanismo preciso per cui si trasforma e diventa maligna, studi che sono alla base dell’ematologia di precisione e dello sviluppo di terapie intelligenti che colpiscono solo le cellule malate”.

 

S.L.

15 dicembre 2016

 

Nella foto: Il gruppo di Ematologia guidato dalla professoressa Bocchia

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