Sclerosi multipla: una molecola sintetica apre nuove prospettive per la cura

La molecola di un cannabinoide sintetico con effetti immunomodulatori sulle cellule dei pazienti affetti da sclerosi multipla apre le porte alla possibilità di sviluppare una nuova generazione di farmaci per la cura di questa malattia: è il risultato di uno studio scientifico condotto nei laboratori dell’Università di Siena appena pubblicato sulla rivista internazionale “Journal of Neuroimmunology”*.
Gli effetti farmacologici della molecola sintetizzata, il COR167, sono stati infatti saggiati in vitro sulle cellule prelevate dai pazienti con sclerosi multipla, evidenziando un’elevata selettività sul recettore CB2 legato al sistema immunitario e un’azione molto potente anche a bassissima concentrazione.
“I cannabinoidi – spiega il prof. Pasquale Annunziata, uno degli autori della ricerca – sono molecole che agiscono su due differenti recettori, sia a livello del sistema nervoso centrale (CB1) sia a livello delle cellule del sistema immunitario (CB2). Da anni si cerca una molecola di sintesi che abbia effetti solo sul recettore CB2, evitando gli effetti psicotropi dovuti alle interazioni con il recettore CB1. La molecola utilizzata nel nostro studio è risultata estremamente selettiva proprio su questo recettore, il CB2, e ha mostrato un effetto immunomodulatorio potente sulle cellule dei pazienti con sclerosi multipla anche a concentrazioni molto basse, dell’ordine delle nanomoli. Nel contesto di iperattività del sistema immunitario che caratterizza la malattia, questo significa che la molecola agisce rieducandolo a comportarsi in maniera normale”.
Sono circa 2,5-3 milioni le persone con sclerosi multipla nel mondo, di cui 600.000 in Europa e circa 110.000 in Italia (Fonte AISM). La malattia può esordire a ogni età della vita, ma è diagnosticata per lo più tra i 20 e i 40 anni e nelle donne, che risultano colpite in numero doppio rispetto agli uomini. Per frequenza è la seconda malattia neurologica nel giovane adulto e la prima di tipo infiammatorio cronico. Le cause sono ancora in parte sconosciute, ma le evidenze scientifiche indicano che la malattia origina da una combinazione di fattori ambientali e fattori genetici.
Numerosi sono gli studi in corso allo scopo di sperimentare nuovi approcci alla malattia, per ottenere farmaci più efficaci e con scarsi effetti collaterali, con oltre 30 molecole in sperimentazione, in diverse fasi.
“L’evidente impatto scientifico dei risultati della nostra ricerca – evidenzia il prof. Federico Corelli, altro autore della pubblicazione – risiede nel fatto che la molecola COR167 ha mostrato un livello altissimo nella potenza di azione su cellule prelevate dai pazienti, mai registrato finora con altri agonisti CB2-selettivi. Lo studio apre dunque alla prospettiva futura di sviluppo di nuovi farmaci che possano agire sulla rimodulazione del sistema immunitario e non solo sui trattamenti sintomatici come è stato fatto fino ad oggi, e quindi potenzialmente curare la malattia”.
Lo studio è stato finanziato con un grant della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla, ente che finanzia il 70% della ricerca scientifica italiana in questo ambito.
Il percorso che dallo studio in vitro sulla molecola potrebbe portare alla nascita di un farmaco è però ancora molto lungo e richiederà anni di lavoro di ricerca e varie fasi di sperimentazione e test in laboratori altamente specializzati, strettamente legati anche agli investimenti e ai fondi disponibili.
* Potent immunomodulatory activity of a highly selective cannabinoid CB2 agonist on immune cells from healthy subjects and patients with multiple sclerosis – Pasquale Annunziata, Chiara Cioni, Claudia Mugnaini, FedericoCorelli / Journal of Neuroimmunology 303 (2017) 66–74
Nella foto gli autori della pubblicazione scientifica.
S.L.
3 marzo 2017